Nuevo estudio revela eficacia del mavacamten en miocardiopatía hipertrófica
Investigadores del CNIC han descubierto un nuevo mecanismo molecular en la miocardiopatía hipertrófica, lo que sugiere que el fármaco mavacamten podría beneficiar a más pacientes. Este tratamiento podría ser efectivo independientemente de las mutaciones que presenten los enfermos.
Eficacia del mavacamten
Un nuevo estudio publicado en Nature Cardiovascular Research ha identificado un mecanismo molecular asociado a la miocardiopatía hipertrófica, la enfermedad genética del corazón más frecuente y una de las principales causas de muerte súbita en jóvenes. El equipo del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares Carlos III (CNIC) ha demostrado que el fármaco mavacamten, actualmente el único tratamiento dirigido para esta afección, mantiene su eficacia frente a diferentes formas de la enfermedad.
Mecanismo molecular
La miocardiopatía hipertrófica se caracteriza por un engrosamiento anormal del músculo cardíaco, dificultando el bombeo de sangre y aumentando el riesgo de arritmias mortales. Investigadores han centrado su estudio en un subgrupo de mutaciones del gen MYBPC3, que alteran la interacción de la proteína cMyBP-C con otras proteínas del corazón, sin reducir su cantidad. Esto provoca una hiperactivación de los motores de miosina, responsables de la contracción del corazón.
Resultados promisorios
El estudio no solo confirma la eficacia del mavacamten en modelos experimentales de la enfermedad, sino que también sugiere que este fármaco podría ser efectivo para un mayor número de pacientes, independientemente del tipo de mutación que presenten. De acuerdo con el investigador Jorge Alegre-Cebollada, esta conclusión respalda el uso del tratamiento actual, ampliando así el acceso a los beneficios del mavacamten.
Futuras investigaciones
El CNIC planea utilizar estos nuevos modelos experimentales para evaluar otras terapias y estudiar si la administración temprana de mavacamten mejora los resultados clínicos. Esto podría abrir nuevas posibilidades para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica y potencialmente otras enfermedades cardiovasculares relacionadas con mutaciones en MYBPC3.